Medicamentul experimental tofersen a obținut rezultate pozitive într-un studiu clinic de faza 1/2 la pacienții cu o formă rară de scleroză laterală amiotrofică moștenită, generată de mutații ale genei SOD1.
Studiul clinic a fost realizat la Școala de Medicină a Universității Washington din Saint Louis, Massachusetts General Hospital din Boston și la alte câteva spitale, fiind finanțat de compania farmaceutică Biogen, care a dezvoltat medicamentul.
Rezultatele studiului clinic au fost prezentate săptămâna trecută în publicația New England Journal of Medicine și permit lansarea unui studiu clinic de faza a III-a pentru a evalua siguranța și eficiența tofersen.
Scleroza laterală amiotrofică (SLA) moștenită este o formă rară a acestei boli, ce îi afectează pe circa 10% dintre pacienții cu SLA. La o cincime dintre pacienții cu SLA moștenită, boala este cauzată de o mutații la nivelul genei SOD1.
Materialul integral pe www.360medical.ro
