Taysha Gene Therapies a dobândit drepturi globale exclusive asupra TSHA-120, o terapie genică AAV9 dozată intratecal concepută pentru a trata neuropatia axonală gigantică.
Un grup de susținere a pacienților va primi o plată inițială de 5,5 milioane de dolari de la Taysha Gene Therapies, în schimbul drepturilor exclusive ale TSHA-120. În plus, termenii acordului prevăd că grupul va fi, de asemenea, eligibil pentru a primi redevențe reduse, dintr-o singură cifră, pe vânzările nete, după comercializarea produsului.
Neuropatia axonală gigantică este o afecțiune genetică rară, cauzată de mutații ale genei GAN, care codifică gigaxonina. Aproximativ 2.400 de persoane din Statele Unite și Europa au această boală. Tulburarea afectează sistemul nervos central și periferic, iar simptomele legate de aceste efecte apar de obicei înainte de vârsta de cinci ani. Simptomele și caracteristicile comune ale bolii includ contracturi, scolioză progresivă, atrofie a măduvei spinării, precum și anomalii ale materiei albe a creierului.
Mulți pacienți cu această tulburare au un prognostic slab, deoarece în prezent nu există terapii aprobate pentru neuropatia axonală gigantică. Tulburarea duce, de obicei, la moarte în timpul adolescenței târzii.
Administrația americană pentru alimente și medicamente (FDA) a acordat anterior grantul de boală pediatrică rară și denumirea de medicament orfan pentru TSHA-120, pentru tratamentul neuropatiei axonale uriașe. Într-o declarație privind achiziția, Taysha a spus că Institutul Național de Sănătate, în colaborare cu un grup de susținere a pacienților, efectuează în prezent un studiu clinic care investighează utilizarea TSHA-120 în neuropatia axonală gigantică.
TSHA-120 a fost dezvoltat într-un laborator condus de dr. Steven Gray, consilierul științific șef al Taysha Gene Therapies.
Munca Dr. Steven Gray asupra programului GAN a fost catalizatorul tuturor celorlalte inițiative de cercetare translațională din laboratorul său și suntem foarte încântați să continuăm această lucrare importantă și semnificativă care a avut un impact în întregul peisaj al terapiei genetice ”, a declarat Taysha CEO.
Studiul continuu, deschis, al Institutului Național de Sănătate, cu creștere a dozei de TSHA-120, evaluează în primul rând siguranța terapiei. Un obiectiv secundar include eficacitatea, evaluată prin diferiți markeri patologici, fiziologici, funcționali și clinici. Scorul funcției motorii 32 (MFM32) are o importanță deosebită în ceea ce privește evaluarea eficacității studiului, deoarece scorul MFM32 îi ajută pe cercetători să evalueze severitatea și progresia abilităților funcției motorii ale pacienților.
Până în prezent, un total de 14 pacienți au primit unul dintre cele patru niveluri de doză TSHA-120. Tratamentul cu candidatul la terapia genică s-a arătat anterior că prezintă o relație doză-răspuns cu stoparea progresiei bolii la 1,8×1014 genomuri vectoriale totale, al doilea cel mai mare nivel de doză, la un an de urmărire. Această constatare s-a tradus într-o îmbunătățire semnificativă în opt puncte a MFM32, care a fost considerată semnificativă clinic. Un total de șase pacienți tratați la nivelurile de doză terapeutică au avut o îmbunătățire susținută dependentă de doză a scorurilor MFM32, care depășesc trei ani. Terapia a demonstrat o tolerabilitate bună, fără efecte adverse severe legate de medicament, atunci când este administrată la doze multiple.
„Datele clinice TSHA-120 generate până în prezent reprezintă o validare clară a abordării noastre științifice. Așteptăm cu nerăbdare să lucrăm rapid cu agențiile de reglementare pentru aprobarea TSHA-120 și, în paralel, să accelerăm construirea infrastructurii noastre comerciale pentru a sprijini identificarea pacienților, angajamentul plătitorilor și distribuția produselor. ”
„TSHA-120 este primul transfer de gene intratecal de succes uman în istoria terapiei genetice și, ca atare, a avut un impact semnificativ”, a declarat medicul șef și șef de cercetare și dezvoltare, Suyash Prasad. „Suntem încurajați de efectul de oprire al TSHA-120 asupra progresiei bolii la niveluri de doză terapeutică și durabilitatea pe termen lung a efectului la pacienții care trăiesc cu neuropatie axonală gigantică și așteptăm cu nerăbdare să evidențiem datele clinice inițiale, în iunie 2021 . ”
Prasad a spus că va solicita o întâlnire la sfârșitul fazei cu FDA și va iniția discuții cu Agenția Europeană pentru Medicamente și Agenția Japoneză pentru Produse Medicale și Dispozitive Medicale înainte de sfârșitul anului pentru a discuta calea de reglementare a TSHA-120 în aceste regiuni.
Sursa: www.biospace.com
