Tratamentul cu Isturisa (osilodrostat) a dus la o reducere rapidă și susținută a nivelului cortizolului și a fost bine tolerat la persoanele cu boala Cushing, conform datelor recent publicate din studiul clinic LINC-3, in The Lancet Diabetes & Endocrinology,

„Datele incitante publicate, subliniază eficacitatea și siguranța Isturisa într-un cadru prospectiv și reprezintă un avans semnificativ pentru gestionarea pacienților cu boala Cushing, o afecțiune rară gravă și potențial periculosă pentru viață”, Rosario Pivonello, MD, Coautor al studiului și profesor la Universitatea Federico II din Napoli, a declarat într-un comunicat de presă emis de Recordati Boli Rare, care comercializează Isturisa.

Boala Cushing se caracterizează prin producerea în exces a hormonului cortizol. Isturisa este un medicament oral care inhibă o enzimă, 11-beta-hidroxilază, care este implicată în producerea cortizolului, reducând astfel nivelul de cortizol (și, în consecință, simptomele Cushing).

Isturisa a fost aprobat de Administrația SUA pentru Alimente și Droguri la începutul acestui an pentru tratamentul bolii Cushing și, de asemenea, de către Comisia Europeană pentru tratarea sindromului Cushing endogen. Medicamentele au devenit recent disponibile pacienților din SUA, Franța și Germania.

„În urma aprobării recente a medicamentului în SUA și UE, suntem încântați să aducem Isturisa tuturor pacienților care au nevoie de el”, a declarat Andrea Recordati, CEO al Recordati.

Aceste aprobări s-au bazat în mare parte pe rezultatele studiului clinic de fază 3 LINC-3 (NCT02180217). Datele  au fost anterior raportate și acum au fost publicate – ceea ce înseamnă că au fost supuse unei analize de la egal la egal, un proces în care experții care nu au fost implicați în studiu evaluează întreg procesul, pentru a asigura o rigurozitate științifică adecvată.

Studiul LINC-3 a fost sponsorizat de Novartis, care a dezvoltat Isturisa înainte ca medicamentul să fie achiziționat de Recordati.

Studiul LINC-3 a înrolat 137 de persoane cu boala Cushing (77% femei, vârsta medie 40 de ani). Participanții au primit pentru prima dată Isturisa timp de 26 de săptămâni, cu ajustări ale dozei bazate pe eficacitatea din primele 12 săptămâni. Apoi, participanții cu un răspuns complet – cei care au avut niveluri de cortizol sub limita superioară a intervalului normal – în săptămâna 26 care, de asemenea, nu au necesitat o creștere a dozei după săptămâna 12 (71 de pacienți) au fost apoi alocați aleatoriu pentru a continua cu Isturisa (36 de participanți) sau trece la un placebo (35 de participanți) încă opt săptămâni.

În mod semnificativ mai mulți participanți care au continuat cu Isturisa au menținut niveluri normale de cortizol în urină, comparativ cu cei care au trecut la placebo (86% vs. 29%).

După perioada de randomizare, toți participanții au fost tratați cu Isturisa până în săptămâna 48. La acel moment, 66% dintre participanți au avut un nivel normal de cortizol în urină. Pe parcursul studiului, 96% dintre participanți au avut niveluri normale de cortizol în urină la un moment dat.

În general, reducerea nivelului de cortizol în urină a fost asociată cu îmbunătățiri ale factorilor clinici care sunt importanți pentru sănătatea inimii, cum ar fi greutatea, indicele de masă corporală, zahărul din sânge, tensiunea arterială și colesterolul total.

Tratamentul a fost în general bine tolerat, cele mai frecvente efecte adverse fiind greața (42%), cefaleea (34%), oboseala (28%) și insuficiența suprarenală (28%). Moartea unui pacient după faza de studiu principală a fost considerată fără legătură cu tratamentul.

„Publicarea acestor date în Lancet Diabetes & Endocrinology confirmă Isturisa ca o nouă opțiune eficientă de tratament pentru pacienții cu sindromul Cushing”, a spus Recordati.

Pivonello a adăugat: „Aș dori să mulțumesc tuturor pacienților care au participat la studiul LINC-3 și familiilor lor, care au contribuit la descoperirea acestei noi și binevenite opțiuni de tratament.”

Un alt proces de faza 3, LINC-4 (NCT02697734), este în desfășurare pentru a confirma aceste rezultate.

În plus, un proces de fază 2 (NCT03708900) care testează Isturisa la copiii cu boala Cushing se derulează în prezent în mai multe locații din Europa. Informații suplimentare sunt disponibile aici.

 

Material preluat integral si tradus de pe www.ushingsdiseasenews.com.