În urmă cu mai puțin de un an, Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) devenea prima terapie genică aprobată de către FDA pentru pacienții cu vârsta de sub 2 ani cu atrofie musculară spinală (MSA) și mutație bialelică a genei SMN1 (survivial motor neuron).
Comitetul pentru medicamentele de uz uman (CMPH) din cadrul Agenţiei Europene a Medicamentului (EMA) a recomandat autorizarea de punere pe piaţă condiționată a Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) pentru tratamentul pacienților cu atrofie musculară spinală tip 1 și mutație bi-alelică a genei SMN1.
Cititi materialul integral pe Raportuldegarda.ro
