Limfangioleiomiomatoza (LAM) este o boală pulmonară rară, caracterizată prin proliferarea nonmalignă de fibre musculare netede anormale în pereții vaselor limfatice, vaselor sanguine și căilor aeriene mici și prin proliferarea celulelor epitelioide în jurul structurilor bronho-vasculare.
Limfangioleiomiomatoza fiind o boală rară, incidența și prevalența nu sunt cunoscute cu certitudine. Afectează cu precădere femei la vârsta fertilă, iar rasa caucaziană este mai afectată. Poate fi sporadică sau asociată cu scleroza tuberoasă. Incidența formei sporadice este estimată la 1 caz la 400.000 de femei adulte și 30-40% dintre femeile cu scleroză tuberoasă dezvoltă LAM.
Manifestarea bolii este preponderant respiratorie și include afectarea progresiva a funcției respiratorii. Simptomele cele mai frecvente sunt dispneea progresivă de efort, pneumotoraxul recurent și apariția de colecții chiloase (chilotorax, chiloperitoneu). De asemenea la pacientele diagnosticate cu LAM se pot observa ascite cristaline, limfadenopatia abdominală si toracică și limfangioleiomioamele. Simptomele pot să se înrăutățească în timpul sarcinii, iar vârsta medie la diagnostic este de 41 ani.
Conform prevederilor Hotărârii Guvernului nr. 315/2020 privind modificarea şi completarea anexei la Hotărârea Guvernului nr. 720/2008 , medicamentul cu DCI SIROLIMUS întrunește punctajul de admitere necondiționată în Lista care cuprinde denumirile comune internaționale corespunzătoare medicamentelor de care beneficiază asigurații, cu sau fără contribuție personală, pe bază de prescripție medicală, în sistemul de asigurări sociale de sănătate, pentru indicația ,,Tratamentul pacienţilor cu limfangioleiomiomatoză sporadică, cu boală pulmonară moderată sau funcţie pulmonară în declin”.
Prevederile HG nr. 315/2020 intră în vigoare la data de 1 iunie 2020.
Proiectul de Ordin privind modificarea şi completarea anexei nr. 1 la Ordinul ministrului sănătăţii publice şi al preşedintelui Casei Naţionale de Asigurări de Sănătate nr. 1.301/500/2008 pentru aprobarea protocoalelor terapeutice privind prescrierea medicamentelor aferente denumirilor comune internaţionale prevăzute în Lista cuprinzând denumirile comune internaţionale corespunzătoare medicamentelor de care beneficiază asiguraţii, cu sau fără contribuţie personală, pe bază de prescripţie medicală, în sistemul de asigurări sociale de sănătate, aprobată prin Hotărârea Guvernului nr. 720/2008, este publicat pe site-ul Ministerului Sănătăţii, la rubrica Transparenţa decizională şi il puteţi consulta aici.
Ulterior aprobarii protocolului care este acum în transparenţă şi dupa modificarea HG pentru Programe Curative şi a Normelor de aplicare a Programelor Curative, pacientii vor putea beneficia de tratament rambursat cu medicamentul SIROLIMUS, fiind vorba de un medicament orfan.
Medicamentul Sirolimus este rambursat în 16 state membre ale Uniunii Europene: Austria, Belgia, Bulgaria, Danemarca, Finlanda, Franța, Germania, Grecia, Ungaria, Irlanda, Italia, Luxemburg, Olanda, Portugalia, Spania și Suedia.
