Subiectul registrelor pacienților este unul fierbinte al cercetării bolilor rare și multe organizații profită de această resursă înscriindu-și comunitățile de pacienți și conectându-se cu cercetătorii.

Eric Sid, MD, sef de program pentru Biroul de Cercetare a Bolilor Rare (ORDR), a spus că este dificil de estimat câte registre există în S.U.A. În Europa, totuși, portalul online Orphanet a numărat un total de 812 registre regionale, naționale, europene și internaționale. Numărul este cel puțin atât de mare sau mai mare pentru SUA, a declarat Sid pentru BioNews, editorul acestui site web.

Pentru avocații care nu sunt instruiți în date științifice, crearea unui registru poate părea copleșitoare. Problemele juridice și capacitățile tehnologice se numără printre numeroasele subiecte care trebuie parcurse.

ORDR a creat Programul RaDaR – în 2019 pentru a oferi un punct de plecare pentru cei care se confruntă cu o sarcină atât de descurajantă. De atunci, RaDaR a evoluat pentru a deveni un centru de resurse educaționale care îi ajută pe susținătorii bolilor rare să își dezvolte propriile registre de pacienți.

În centrul RaDaR se află site-ul său web actualizat constant, care a fost proiectat având în vedere ușurința de utilizare. Secțiunile din site se concentrează pe configurarea și gestionarea unui registru, iar fiecare subsecțiune conține o pagină de resurse și link-uri care adaugă mai multe informații. Un glosar ajută la definirea termenilor adesea nefamiliari, cum ar fi „virus adeno-asociat”, „biomarker” și „atribuire factorială”.

„Poți să te gândești la el aproape ca la o enciclopedie, dar structurată pentru a ghida [pe cineva] prin procesul de dezvoltare a unui registru”, a spus Sid, care, pe lângă rolul său la ORDR, este lider de program pentru RaDaR.

Oamenii de știință pot folosi, de asemenea RaDaR, ca o modalitate de a se conecta și de a lucra cu o comunitate de pacienți pentru a dezvolta un registru care ar putea ajuta să răspundă la o întrebare legată de cercetarea pentru acea boală rară.

RaDaR a fost dezvoltat din ceea ce a fost învățat în programul Global Rare Diseases Patient Data Repository (GRDR), creat în 2010, care a încercat să facă seturile de date ale grupurilor de pacienți mai interoperabilea„ a spus Sid.

GRDR ar fi îndeplinit sarcina de a uni registrele de boli rare, de exemplu, transformând registrele pe hârtie într-un tip de format care poate fi citit de computer. Ar fi fost nevoie de o cantitate considerabilă de timp și bani pentru a fi făcut-o pentru toate bolile rare.

„Nu aveam resursele în biroul nostru pentru a ne extinde”, a spus Sid. „Dacă ar trebui să facem asta, cam 20 de registre pe an, nu ne vom apropia niciodată de 7.000”, a spus el, referindu-se la numărul aproximativ de boli rare recunoscute.

Programul GRDR a finalizat două, în doi ani, dovadă a conceptului de a dezvolta noi registre de boli rare și pentru a le mapa pe cele existente înainte de a fi înlocuit de RaDaR.

Sid, care are un master în administrarea sănătății, s-a alăturat NCATS în 2017, perioada în care s-a lansat Setul de instrumente pentru dezvoltarea terapiei centrate pe pacient, iar  apoi GRDR a evoluat în RaDaR.

Site-ul inițial, potrivit lui Sid, nu a fost ușor de utilizat. Deși a găzduit o colecție de resurse online despre dezvoltarea terapiei, a fost dificil pentru pacienți sau liderii grupurilor de advocacy să găsească informații despre procesul în sine. Așadar, portalul online a fost reproiectat, oferind materiale educaționale cu o listă a instrumentelor disponibile.

Această abordare nouă de design a fost transferată la RaDaR. Ideea era de a face procesul mai eficient pentru pacienți și susținători. În loc ca angajații ORDR să răspundă în mod repetat la același tip de întrebări, era mai logic să furnizeze răspunsuri într-o singură locație într-un format web ușor de asimilat.â

„În esență, ceea ce încearcă să facă RaDaR este să acționeze ca un cadru pentru a oferi răspunsuri generale similare pe care oamenii le caută”, a spus Sid. „În loc să trebuiască să caut prin căsuța de e-mail unde am trimis asta înainte, are totul acolo.”

Deși RaDaR are o mulțime de informații, întrebările specifice, la care nu se răspunde prin intermediul site-ului web, îi sunt adresate lui Sid sau altui membru al personalului.

RaDaR este actualizat frecvent cu noi resurse și informații educaționale. Conform descrierii NIH a programului, „RaDaR va servi ca un site web viu”.

Sid nu vrea ca RaDaR să reproducă ceea ce este acolo. Fiecare secțiune a site-ului web are o pagină de resurse, care indică informațiile furnizate de alte organizații, cum ar fi Federația Mondială a Hemofiliei, EURORDIS Rare Diseases Europe, Global Genes și The Milken Institute.

Crearea unui registru poate ajuta la conectarea pacienților cu aceeași afecțiune rară din întreaga lume și poate ajuta cercetătorii să înțeleagă istoria naturală a unei boli rare. Cu acest tip de informații, a spus Sid, oamenii de știință pot învăța și pot pune mai multe întrebări despre datele oferite.

Un registru poate, de asemenea, să îmbunătățească eficiența înscrierii pacienților într-un studiu clinic și a înregistrării progresului lor cu tratamente experimentale. Studiile clinice au de obicei criterii de eligibilitate pentru includerea sau excluderea unui pacient, cum ar fi vârsta, greutatea și rezultatele testelor. Dotate cu un registru, organizațiile nonprofit pot selecta pacienții care se potrivesc cel mai bine acestor criterii și pot întreba dacă ar fi interesați să se înscrie. Este un câștig pentru cercetători, cît și pentru grupuril de pacienți.

Când dezvoltă un registru, a spus Sid, o organizație trebuie să fie transparentă cu privire la modul în care sunt utilizate datele și să ofere încredere în comunitatea pe care intenționează să o deservească.

„Este important să ne asigurăm că nevoile pacienților sunt reprezentate corespunzător în modul în care sunt dezvoltate aceste registre [și] cum sunt gestionate de-a lungul timpului, dar și că este folosit pentru a ajuta la sprijinirea obiectivelor comunității de pacienți în ansamblu,” spune Sid.

 

Sursa: Alsnewstoday.com