Agenția Europeană a Medicamentului a aprobat primul tratment pentru porfiria acută hepatică, givorisan. Acesta va fi folosit la adulți și copiii mai mari de 12 ani, pentru a scade numprul crizelor de porfirie. Aceasta este încadrată în categoria bolilor rare, cu o incidență de 0,1 la 10.000, în Uniunea Europeană, Norvegia, Islanda și Lichtenstein.

Porfiria acută hepatică este o afecțiune genetică. Bolnavilor le lipsesc anumite enzime necesare pentru a produce hemul, o structură de bază a hemoglobinei care se leagă de oxigen, ceea ce duce la acumularea porfirinelor în corp în cantități toxice. Se caracterizează prin dureri abdominale severe, vomă, simptome la nivelul sistemului nervos (leșin, depresie, anxietate). Porfiria acută hepatică poate pune în pericol viața, din cauza posibilității apariției paraliziei sau a insuficienței respiratorii, în timpul crizelor.

Noua substanță activă, givorisanul, a fost creată pentru a interfera producerea unei enzime implicate în fazele de început ale producerii hemului. Prin blocarea acestei faze incipiente, medicamentul împiedică prodcerea de substanțe care se acumulează în corp.

 

Materialul integral pe www.rohealthreview.ro.