Autoritatea de Reglementare a Regatului Unit a acordat acces timpuriu la medicamentul Luminiran al companiei Alnylam, permițând pacienților cu hiperoxalurie primară tip 1 să aibă acces înainte de o decizie de reglementare a Comisiei Europene.

Agenția de Reglementare a Medicamentelor și a Serviciilor de Sănătate a dat un vot pozitiv pentru Lumasiran prin programul de acces timpuriu la medicamente (EAMS).

Pacienții eligibili din Marea Britanie, dintre care mulți sunt copii, vor putea primi medicamentul pentru PH1, o boală ultra-rară care determină producția excesivă de oxalat, înainte de o decizie a autorităților de reglementare europene așteptate la sfârșitul acestui an.

Afectând între una și trei persoane dintr-un milion în Europa și SUA, în Marea Britanie există aproximativ 90 de pacienți diagnosticați cu PH1.

Aceasta afecițiune poate duce la boala renală în stadiu final (ESKD) și alte complicații sistemice.

Abordările curente de tratament nu împiedică supraproducția de oxalat și au ca scop diminuarea leziunilor la rinichi și întârzierea progresiei către ESKD.

Pacienții cu PH1 cu boală renală avansată necesită dializă pentru a ajuta la filtrarea deșeurilor din sângele lor, până când sunt capabili și eligibili să primească un transplant de ficat / rinichi dublu sau secvențial.

Cu toate acestea, dializele de lungă durată și complicațiile post-transplant pot afecta grav calitatea vieții pacienților.

Lumasiran este un medicament de interferență ARN administrat subcutanat care blochează producția unei proteine ​​numite hidroxiacid oxidaza, care la rândul său inhibă producția de oxalat.

Autoritățile de reglementare de la FDA și Agenția Europeană a Medicamentului analizează înregistrările pe baza fazei dublu-orb 3 a studiului ILLUMINATE, o testare de șase luni a Lumasiranului la 39 de pacienți diagnosticați cu PH1.

Pacienții au fost randomizați 2: 1 pentru a primi trei doze lunare de Lumasiran sau placebo, urmate de doze de întreținere trimestriale.

Obiectivul principal a fost modificarea procentuală a excreției de oxalat urinar în 24 de ore, de la nivelul inițial la media de trei până la șase, la pacienții tratați cu Lumasiran în comparație cu placebo.

MHRA a luat decizia pe baza descoperirilor ILLUMINATE-A și a altor date.

FDA a acordat o revizuire prioritară de șase luni și urmează să ia o decizie pana în data de 3 decembrie.

 

 

Material preluat integral și tradus de pe www.pharmaphorum.com.