Societatea Europeană pentru Transplantul de Sânge și Măduvă (EBMT), rețeaua colaborativă europeană de profesioniști care lucrează în domeniul transplantului de celule stem și a terapiei celulare, a anunțat rezultatele studiului RACE de fază III în timpul celei de-a 46-a Reuniuni anuale virtuale a EBMT. Datele preliminare arată că adăugarea Eltrombopag la tratamentul imunosupresor standard este sigură și crește ratele de răspuns la pacienții cu anemie aplastică severă (SAA).
SAA este o afecțiune în care măduva osoasă nu produce suficiente celule sanguine noi. Este o boală rară, dar potențial fatală, care poate fi tratată cu transplant de măduvă osoasă sau, pentru pacienții care nu sunt eligibili pentru a primi un transplant, cu tratament imunosupresor. Cel mai frecvent regim imunosupresor include hATG în combinație cu ciclosporină A (CsA). Cu toate acestea, aproximativ 35% dintre pacienți nu răspund la tratament sau eventual recidivează.
Eltrombopag este un agonist al receptorului trombopoietinei care a fost dezvoltat pentru a stimula trombopoieza (producerea de trombocite), dar s-a demonstrat ulterior că restabilește hematopoieza trilineată. Un studiu anterior a arătat că adăugarea Eltrombopag la tratamentul imunosupresor standard părea să îmbunătățească rata de răspuns în comparație cu utilizarea hATG plus CsA singur. Primele rezultate ale studiului RACE controlat randomizat confirmă acum că adăugarea Eltrombopag la imunosupresia standard duce la rate de răspuns semnificativ mai mari comparativ cu tratamentul imunosupresor standard singur.
Studiu RACE este sponsorizat de EBMT cu sprijinul financiar al Novartis și Pfizer.
Autorii studiului sunt prof. Régis Peffault de Latour (șef al Centrului francez de referință pentru anemie aplastică și PNH, Spitalul Saint-Louis și Universitatea din Paris) și Antonio M. Risitano (Universitatea Federico II, Napoli și șef hematologie la Ospedale Moscati , Avellino, Italia). Ei au conceput studiul împreună cu profesorul Carlo Dufour (șeful Departamentului de hemato-oncologie și transplant de celule stem la Spitalul pentru copii G. Gaslini, Genova, Italia). Sub coordonarea energică și eficientă a Sofie Terwel, studiul a fost realizat cu succes de echipa de studiu RACE de la Biroul de studii clinice EBMT. Studiul a fost prezentat de prof. Peffault de Latour la simpozionul prezidențial al reuniunii anuale virtuale a EBMT și a primit premiul Van Bekkum, cel mai prestigios premiu EBMT.
Studiul internațional randomizat de fază III, condus de investigator, deschis, a evaluat 197 de pacienți cu SAA. Pacienții aveau vârsta de 15 ani sau mai mult, aveau SAA și nu primiseră tratament imunosupresor anterior. Pacienții au fost randomizați pentru a primi fie imunosupresie standard (hATG 40 mg / kg x4d și CsA 5 mg / kg / zi), fie imunosupresie standard + Eltrombopag în doza de 150 mg / zi din ziua +14 până la 6 luni (sau 3 luni, în caz de răspuns complet precoce). Obiectivul principal al studiului este răspunsul complet (CR) la 3 luni, CR fiind definit ca hemoglobină 100 g / L, neutrofile 1,0 g / L și trombocite 100 g / L, conform criteriilor internaționale standard.
S-a demonstrat că la trei luni de la începerea tratamentului, pacienții care au primit combinația de hATG, CsA plus Eltrombopag au avut o rată de răspuns completă, semnificativ mai mare comparativ cu pacienții tratați numai cu hATG și CsA. Aceste rate mai mari de răspuns au fost susținute la 6 luni. Mai mult, Eltrombopag a fost în general bine tolerat, cu o apariție a efectelor adverse comparabilă în cele două faze de tratament. Acest studiu arată, de asemenea, că în această boală rară, studiile randomizate de mari dimensiuni pot fi desfășurate cu succes în colaborare cu multe centre de expertiza din Europa.
„Eltrombopag este înregistrat în Europa pentru tratamentul dea doua linie a anemiei aplastice, deci este disponibil numai pacienților care nu pot primi transplant de măduvă osoasă și care nu au reușit un tratament imunosupresor”, explică Prof. Peffault de Latour. Prof. Risitano afirmă: „Datele studiului RACE arată că Eltrombopagul a crescut ratele de răspuns pentru pacienții tineri cu SAA care nu sunt eligibili pentru transplantul de celule stem hematopoietice. Echipa de studiu RACE continuă să urmărească participanții la studiu până la doi ani și, în plus, își propune să stabilieasca un studiu de urmărire pe termen lung pentru a monitoriza eficacitatea și siguranța Eltrombopag până la zece ani. “
„Biroul de studii clinice EBMT lucrează deja activ la acest nou proiect, care probabil va oferi dovezile finale despre beneficiul utilizării terapiei triple ca tratament inițial pentru anemia aplastică severă”, conchide prof. Dufour.
Material preluat integral si traduse de pe www.medicalxpress.com
