FDA a aprobat injecția Crysvita (burosumab-twza) pentru a trata pacienții cu vârsta de doi ani și mai mari cu osteomalacia indusă de tumoră (TIO), o boală rară care se caracterizează prin dezvoltarea de tumori care provoacă oase slăbite și înmuiate. Tumorile asociate cu TIO eliberează o substanță asemănătoare hormonului peptidic cunoscut sub numele de factor de creștere a fibroblastului 23 (FGF23) care scade nivelul fosfatului.

Tratamentul pentru TIO se concentrează pe identificarea și eliminarea tumorii care cauzează boala. Cu toate acestea, atunci când acest lucru nu este posibil, Crysvita poate ajuta la creșterea nivelului de fosfat din sânge ”, a declarat Theresa E. Kehoe, M.D., Director interimar al Diviziei de Endocrinologie Generală din cadrul FDA’s Center for Drug Evaluation and Research. „Ca primă terapie aprobată de FDA pentru a trata această boală debilitantă, acțiunea de astăzi este un pas important în găsirea opțiunilor de tratament pentru pacienții cu TIO a căror tumoră nu poate fi găsită sau înlăturată”.

FGF23 reglează nivelul fosfatului, un electrolit care joacă roluri importante în menținerea oaselor, producția de energie de către celule și funcția nervoasă. Când nu există suficient fosfat în organism, oasele încep să se înmoaie și să se slăbească, provocând osteomalacia (înmuierea marcată a oaselor).

Siguranța și eficacitatea Crysvita au fost evaluate în două studii care au înscris împreună 27 de adulți cu TIO. În ambele studii, pacienții au primit Crysvita la fiecare patru săptămâni. Pentru primul studiu, jumătate dintre pacienți au atins niveluri normale de fosfat până în săptămâna 24 și au menținut niveluri normale sau aproape normale de fosfat până în săptămâna 144. În cel de-al doilea studiu, 69% dintre participanți au atins niveluri normale de fosfați până în săptămâna 24 și au menținut niveluri normale sau aproape normale de fosfat până în săptămâna 88. Rezultatele scanărilor osoase ale pacienților din primul studiu au sugerat, de asemenea, vindecarea leziunilor osoase legate de osteomalacie ( înmuierea oaselor).

La pacienții cărora li s-a administrat  Crysvita au fost raportate reacții de hipersensibilitate, cum ar fi erupții cutanate și urticarie. Dacă apar reacții grave de hipersensibilitate, pacienții ar trebui să înceteze să ia Crysvita și să discute cu medicul curant despre tratament medical suplimentar. În plus, nivelurile mai mari decât cele normale de fosfor pot fi asociate cu un risc crescut de nefrocalcinoză (o afecțiune care apare atunci când se depune prea mult calciu în rinichi).

Cele mai frecvente reacții adverse raportate la adulții cu TIO cărora li s-a administrat Crysvita au fost abcesul dentar (infecție), spasme musculare, amețeli, constipație, reacție la locul injecției, erupții cutanate și dureri de cap.

Pacienții care iau fosfat oral sau vitamina D activă, cei care au niveluri de fosfat seric în limita sau peste limita normală pentru vârsta lor și pacienții cu insuficiență renală severă sau boală renală în stadiu final nu trebuie să ia Crysvita.

Crysvita este, de asemenea, aprobată de FDA pentru a trata adulții și copiii cu varsta de șase luni și mai mari cu hipofosfatemie familială legată de X (XLH), care provoacă niveluri scăzute de fosfat în sânge și care afectează creșterea și dezvoltarea oaselor la copii și adolescenți.

Crysvita este o terapie dezvoltată de  Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

FDA, o agenție din cadrul Departamentului Sănătății și Serviciilor Omului din SUA, protejează sănătatea publică asigurând siguranța, eficacitatea și securitatea medicamentelor umane și veterinare, a vaccinurilor și a altor produse biologice pentru uz uman și dispozitive medicale. De asemenea, agenția este responsabilă pentru siguranța și securitatea aprovizionării alimentare, a produselor cosmetice, a suplimentelor alimentare, a produselor care emană radiații electronice și a reglementării produselor din tutun.

 

Material preluat integral șitradus de pe www.fda.gov