Eficienţa terapiilor genetice în cazul unei boli de sânge rare, dovedită în premieră

Cercetătorii de la Universitatea California Los Angeles (UCLA), parte a unei echipe internaţionale de experţi, au efectuat un studiu clinic în care au folosit terapiile genetice cu celule stem asupra a nouă pacienţi care sufereau de sindromul granulomatos cronic. Şase dintre participanţii la acest studiu au intrat în remisie şi nu mai au nevoie de tratamente suplimentare, notează Medicalxpress.

Sindromul granulomatos cronic (CGD) este o afecţiune genetică care se manifestă prin intermediul celulelor albe care nu pot produce substanţele necesare distrugerii diferiţilor patogeni. Din această cauză, persoanele care suferă de această boală suferă de infecţii recurente şi au o speranţă de viaţă mai mică; în această situaţie cea mai bună opţiune pentru aceştia este reprezentată de către transplantul de măduvă osoasă.

„Cu această terapie genică, putem utiliza propriile celule stem ale unui pacient în loc de celule donatoate pentru un transplant”, explică într-un articol ştiinţific dr. Donald Kohn, cercetător al Centrul de Medicina Regenerativa si Cercetarea Celulelor Stem din cadrul UCLA. El mai adaugă: „Asta înseamnă că celulele sunt perfect adaptate pacientului şi ar trebui să fie un transplant mult mai sigur, fără riscuri de respingere”.