În timp ce numărul de medicamente pentru bolile rare care afectează copiii a crescut, aproape 7.000 de boli rare încă nu au opțiuni de tratament.
Stimulentele federale destinate încurajării dezvoltării medicamentelor orfane sunt utilizate mai degrabă pentru a extinde utilizarea medicamentelor existente, decât pentru crearea de medicamente noi.
Se estimează că jumătate din pacienții cu boli rare sunt copii. Dezvoltarea medicamentelor pentru copiii cu boli rare este esențială pentru a asigura noi opțiuni de tratament, dar nu este întotdeauna profitabilă pentru producătorii de medicamente.
Pentru a motiva producătorii să dezvolte medicamente pentru a trata boli rare sau „medicamente orfane”, politica federală oferă stimulente precum credite fiscale, subvenții pentru testare și o perioadă de șapte ani de exclusivitate în timpul căreia concurenții nu pot comercializa o versiune alternativă a medicamentului pentru aceeași boală.
Dintre cele 402 de indicații medicamentoase orfane aprobate de FDA între 2010 și 2018, o treime au fost special pentru copii sau pentru bolile care au afectat preponderent copiii, conform concluziilor publicate în revista Pediatrics.
Dar majoritatea acestor aprobări de medicamente orfane pediatrice au fost de fapt noi utilizări ale medicamentelor existente, unele dintre ele fiind vechi de zeci de ani și au fost deja aprobate pentru a trata bolile comune. Douăzeci au primit desemnarea avansată, care se acordă medicamentelor care promit în mod special îmbunătățirea tratamentelor existente.
„Studiul nostru dezvăluie un motiv de optimism și un motiv de îngrijorare”, spune autorul principal Kao-Ping Chua, MD, Ph.D., medic pediatru și cercetător la Spitalul din Michigan.
“Multe din aprobările de medicamente orfane pediatrice ar putea reprezenta descoperiri pentru copiii cu boli rare. În același timp, majoritatea aprobarilor nu au fost pentru medicamente noi, iar unele reprezentau extinderi relativ mici ale utilizării medicamentelor vechi. Medicamentele orfane sunt costisitoare pentru societate și este important să vă asigurați că aceste costuri sunt justificate de valoarea beneficiilor pentru pacienți. ”
Cercetătorii au descoperit că cele 136 de aprobări de medicamente orfane pediatrice au vizat 87 de boli unice, cel mai frecvent fibroza chistică, leucemia limfoblastică acută și angioedemul ereditar cu tulburări imune.
“Deși Legea privind medicamentele orfane a fost eficientă în stimularea dezvoltării medicamentelor, concluziile noastre sugerează că nu toate aprobările pentru medicamente orfane pediatrice au aceeași valoare “, spune autorul principal Lauren Kimmel, asistent de cercetare la Universitatea din Michigan.
“Factorii de decizie ar trebui să se asigure că resursele sunt utilizate eficient pentru a stimula dezvoltarea de noi terapii pentru bolile rare care nu au opțiuni de tratament.”
Material preluat integral și tradus de pe www.eurekalert.org.
