Amiloidoza cu transtiretină este o boală rară, progresivă, caracterizată prin acumularea anormală de depozite de amiloid alcătuite din proteina transtiretină care este pliată inadecvat în organele și țesuturile din organism. Această acumulare se numește amiloidoză.
Amiloidoza ATTR poate afecta numeroase organe și țesuturi din organism, inclusiv sistemul nervos periferic, precum și organe ca inima, rinichii, tractul gastro-intestinal și ochii.
ATTR-CM este o formă de prezentare a bolii care afectează inima și conduce la cardiomiopatie restrictivă și insuficiență cardiacă progresivă.