Alfa olipudaza a demonstrat rezultate pozitive în studiile clinice asupra deficitului de sfingomielinază acidă (ASMD, sau boala Niemann-Pick). Această terapie de suplinire enzimatică a fost administrată pacienților adulți (în cadrul studiului de fază II/III ASCEND), dar și pacienților copii sau adolescenți (studiul de fază II ASCEND-Peds), fiind cea mai avansată terapie experimentală în această boală, care nu beneficiază în acest moment de tratament curativ.
„Aceste rezultate semnificative ale alfa olipudazei marchează un progres științific major pentru ASMD și un important pas înainte în asigurarea unei posibile terapii pacienților adulți, copii și adolescenți care, în prezent, nu au opțiuni de tratament aprobate pentru această boală devastatoare,” a declarat dr. John Reed, director general al departamentului de cercetare și dezvoltare al companiei Sanofi. „Așteptăm cu nerăbdare angajamentul cu autoritățile de reglementare pentru a oferi pacienților acest potențial nou tratament.”
Cititi articolul integral pe Raportuldegarda.ro
