Administrația Americană pentru Alimente și Medicamente (FDA) a aprobat prin procedură accelerată un medicament pentru distrofia musculară Duchenne (DMD), mai precis pentru pacienții cu această boală rară care prezintă mutația genei DMD la nivelul exonului 53. În prezent, aproximativ 8% dintre pacienții cu DMD au această mutație.

“FDA se angajează să incurajeze dezvoltarea de medicamente pentru afecțiuni neurologice grave, cum ar fi distrofia musculară Duchenne”, a declarat Billy Dunn, M.D., director al Oficiului de Neuroștiință din cadrul FDA’s Center for Drug Evaluation and Research. „Aprobarea medicamentului Viltepso oferă o opțiune importantă de tratament pentru pacienții cu distrofie musculară Duchenne cu această mutație confirmată.”

DMD este o afecțiune genetică rară caracterizată prin deteriorare musculară progresivă și slăbiciune. Este cel mai frecvent tip de distrofie musculară. DMD este cauzată de mutații ale genei DMD care duce la absența distrofinei, o proteină care ajută la menținerea intactă a celulelor musculare. Primele simptome sunt de obicei observate între vârsta de trei și cinci ani și se agravează în timp. DMD apare la aproximativ unul din fiecare 3.600 de sugari de sex masculin din întreaga lume; în cazuri rare, poate afecta fetele.

FDA a concluzionat că datele studiului au demonstrat o creștere a producției de distrofină rezonabila, care este capabila să prezică beneficiile clinice prevazute la pacienții cu DMD, care au o mutație confirmată a genei distrofinei. Nu a fost stabilit un beneficiu clinic al medicamentului. În luarea acestei decizii, FDA a avut în vedere potențialele riscuri asociate cu medicamentul, natura debilitanta a bolii, care poate pune viața în pericol, precum și lipsa de terapii disponibile.

Ca parte a procesului de aprobare accelerată, FDA solicită companiei să efectueze un studiu clinic pentru a confirma beneficiile clinice ale medicamentului.În cazul în care studiul nu reușește să verifice beneficiile clinice, FDA poate iniția proceduri pentru retragerea aprobării medicamentului.

Cele mai frecvente reacții adverse observate la pacienții cu DMD (colectate din cele două studii) tratati cu 80 mg / kg o dată pe săptămână au fost: infecții de tract respirator superior, reacții la locul injectării, tuse și febră.

Deși toxicitatea renală nu a fost observată în studiile clinice cu Viltepso, experiența clinică este limitată, iar toxicitatea renală, incluzând glomerulonefrita potențial fatală, a fost observată după administrarea unor oligonucleotide antisens. Funcția rinichilor trebuie monitorizată la pacienții care iau Viltepso.

Viltepso a fost aprobat în conformitate cu calea de aprobare accelerată a FDA, care prevede aprobarea medicamentelor care tratează boli grave sau care pot pune viața in pericol și oferă, în general, un avantaj semnificativ față de tratamentele existente. Aprobarea pe această cale poate fi bazată pe studii adecvate și bine controlate care arată că medicamentul ofera beneficiile clinice prevazute pentru pacienți. Această cale oferă accesul mai devreme al pacienților la medicamente noi promițătoare, în timp ce compania efectuează studii clinice pentru a verifica beneficiile clinice prevăzute.

 

 

 

Material preluat integral si tradus de pe www.fda.gov