Agenția Europeană a Medicamentului (EMA) a recomandat extinderea indicației terapeutice pentru medicamentul Orfadin (substanța activă nitizinonă) pentru tratamentul alcaptonuriei la pacienții adulți. Dacă recomandarea va fi urmată de Comisia Europeană, nitizinona va deveni primul medicament cu administrare orală pentru tratarea alcaptonuriei.
Alcaptonuria este o tulburare rară, ce afectează una din 250.000 până la 1 milion de persoane și este mai frecventă în anumite zone din Slovacia.
Afecțiunea este caracterizată prin incapacitatea organismului de a metaboliza acidul homogentizic (HGA), din cauza absenței unei enzime. De obicei, persoanele care suferă de alcaptonurie dezvoltă artrită, în special la nivelul coloanei vertebrale și al articulațiilor mari, iar 50% dintre pacienți necesită cel puțin o înlocuire articulară până la vârsta de 55 de ani.
Totodată, persoanele afectate pot suferi și de afecțiuni cardiace și calculi renali.
Materialul integral pe www.360medical.ro
