Un medicament al companiei Ultragenyx Farmaceutic a devenit marți primul tratament aprobat în SUA pentru pacienții care au tulburări de oxidare a acidului gras cu lanț lung (FAO) , un grup de boli rare, care pot pune viața în pericol.

FDA a aprobat medicamentul, care va fi vândut sub numele de Dojolvi, cu o lună mai devreme decât data-țintă, 31 iulie, pe care autoritățile de reglementare le stabiliseră inițial.

Reprezentantii Uktragenyx au declarat că se așteaptă să pună la dispoziția pacienților tratamentul în următoarele 30 de zile și că va funcționa pentru a asigura accesul pacienților la medicament.

Pacienții cu tulburări de oxidare a acidului gras cu lanț lung suferă de scăderi severe ale glucozei, deoarece corpul lor nu poate transforma aceste molecule în energie. Dojolvi este proiectat pentru a corecta dezechilibrul, oferind acizi grași pentru energie și înlocuind metaboliții.

Aceasta afecțiune genetică afectează între 2.000 și 3.500 de copii și adulți din SUA și până la 14.000 de pacienți din lumea dezvoltată, conform estimărilor Ultragenyx. În timp ce sugarii sunt deseori testați pentru boală, nu a existat până acum un medicament aprobat. Fără tratament, pacienții cu aceasta afecțiune se confruntă cu o serie de complicații și scurtarea duratei de viață.

Ca și alte medicamente pentru boli rare, Dojolvi vine la un preț ridicat, Ultragenyx stabilind un preț de 4.875 USD pe flacon. Acest lucru se traduce la un preț mediu net de 138.000 dolari pe pacient pe an, potrivit bancii de investiții Piper Sandler, care estimează că Uktragenyx ar putea câștiga 270 milioane dolari din vânzări până în anul fiscal 2025.

Ultragenyx, care este specializat în boli rare, a câștigat  patru aprobări FDA în ultimii trei ani, ultimele două în iunie 2020. Cu o gamă largă de medicamente comercializate și o rețea de cercetare în curs de dezvoltare, compania este in vizorul investitorilor.

Pe lângă medicamentele biologice și medicamentele cu molecule mici, Ultragenyx dezvoltă, de asemenea, două terapii genice pentru boli rare.

 

 

Material preluat integral si tradus de pe www.biopharmadive.com

 

.