Pandemia de COVID-19 are un impact finaciar uriaș pentru noile start-upuri biotehnologice și a început să provoace întarzieri în dezvoltarea de terapii genetice pentru a trata o varietate de boli rare. Acesta este consensul experților, care au vorbit într-un webinar organizat pe 26 mai, găzduit de organizatorul Congresului Mondial al Medicamentelor Orfane.
Speakeri ai evenimentului au fost Sander van Deventer, vicepreședinte executiv al cercetării și dezvoltării de produse la UniQure din Amsterdam și partener la Forbion; Thomas Bols, șeful afacerilor guvernamentale și politici publice la PTC Therapeutics și Lance Weed, consultant în industrie.
Vorbind despre COVID-19 dintr-o perspectivă strict a capitalului de risc, van Deventer a declarat că haosul financiar dezlănțuit de pandemie a avut un impact mult mai mic asupra biotehnologiei decât asupra altor sectoare cheie ale economiei globale.
„Desigur, nu suntem direct dependenți de cererea consumatorilor. În acest caz, este un lucru bun “, a spus el. „Investitorii în biotehnologie obișnuiesc să lucreze cu companii care au pierderi. De asemenea, gestionarea întârzierilor și a obstacolelor este o activitate obișnuită.
“Nu există o singură companie de biotehnologie de succes cu care să fi colaborat si care să nu fi avut perioade majore de întârzieri și obstacole”, a adăugat el. „Suntem obișnuiți să gestionăm calendarul și bugetele și să ne adaptăm rapid la situații în schimbare.”
Van Deventer a jucat un rol esențial în dezvoltarea atât a Remicade (infliximab), primul anticorp comercial monoclonal din lume, cât și a Glybera, o terapie genică de uniQure care în 2012 a câștigat o autorizație de introducere pe piață de cinci ani de la Uniunea Europeană pentru tratarea hiperlipoproteinemiei de tip 1 .
Remicade este utilizat pentru a trata boala Crohn, colita ulceroasă, artrita reumatoidă, spondilita anchilozantă și alte afecțiuni rare. Glybera nu a primit niciodată aprobarea Statelor Unite și a fost retrasă de pe piață în 2017, după ce s-a dovedit a fi un eșec comercial.
COVID-19 vine cu provocări operaționale specifice pentru studiile clinice ale bolilor rare care pot avea întârzieri, a spus Van Deventer, cum ar fi înscrierea lentă, accesul limitat la spitale și datele lipsă.
Deosebit de vulnerabile sunt studiile care vizează pacienții cu profil de risc mai mare; acestea vor necesita evaluarea strategiilor specifice de la caz la caz.
„Acest lucru a fost cu siguranță valabil pentru studiile clinice de terapie genică”, a spus Van Deventer, fără a da exemple. Studiile de transplant au fost aproape oprite din cauza pandemiei. Și deja știu de unele studii clinice planificate, care au suferit întârzieri majore.
Întrebat despre finanțarea viitoarelor studii de terapie genică, el a adăugat: „Nu prevedem o penurie de capital de risc, ci mai degrabă o mutare a capitalului de la investiții publice la private. Companiile cu capital redus și lipsa fluxului de știri din cauza unor studii clinice întârziate vor avea probleme – iar obstacolul de a se angaja pentru noi oferte cu pharma va deveni semnificativ mai mare. ”
PTC a efectuat studii în afecțiuni rare, care includ distrofia musculară Duchenne, cancerul ovarian, atrofia musculară spinală (SMA), iar Bols a spus că întrevede motive să fie optimist în ciuda obscurului și al condamnării actualelor titluri.
„În general, sectorul farmaceutic prezintă o creștere pozitivă, în ciuda pandemiei”, a spus el. „Trebuie să ne socotim binecuvântările în aceste vremuri foarte dificile. Da, există câteva elemente negative, dar cred că viitorul arăta strălucitor – și încă arată destul de luminos. ”
De fapt, a spus Bols, criza COVID-19 este de fapt o oportunitate pentru industria biopharma și în special pentru companiile care urmăresc terapii celulare și genice.
„Dacă există un lucru care este cert în această criză, este importanța inovației. Multe companii, mici și mari, lucrea
ză frenetic pentru a veni cu un vaccin sau o terapie pentru a combate COVID-19. Acest lucru subliniază cu adevărat nevoia de inovație și rolul pe care industria noastră îl joacă pentru a oferi o soluție. ”Între timp, a spus el, studiile clinice sunt întârziate cu aproximativ șase luni în medie.
„Cu siguranță, există obstacole în începerea noilor cercetari”, a spus Bols. „Multe companii lucrează offline, așa cum facem noi acum. Dar pentru anumite activități precum producția, trebuie să fii cu adevărat în spatiul tau. ”
O temere care nu s-a materializat niciodată, a spus el, este că autoritățile de reglementare precum Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente (FDA) și Agenția Europeană a Medicamentelor (EMA) ar fi atât de copleșite de criza COVID-19, încât ar ignora alte probleme presante. Nu s-a întâmplat asta.
„Toate aceste lecții învățate pentru COVID-19 pot fi extrapolate la dezvoltarea de medicamente în general”, a spus Bols. „După cum știe toată lumea, există o nevoie reală de a grăbi sistemul și de a găsi tratamente pacienților într-un mod mult mai eficient.”
Chiar și așa, „un element îngrijorător pe care l-am văzut în ultimele două săptămâni este faptul că pacienții non-COVID-19 au într-adevăr dificultăți în a avea acces la tratamentele lor, deoarece spitalele au fost copleșite”, a spus el. „Există o adevărată teamă în rândul pacienților care nu își pot face tratamentele și care trebuie abordată.”
O altă problemă controversată este prețul exorbitant pentru terapiile genice. Când uniQure a introdus Glybera în 2012, a avut un preț de 1,2 milioane de dolari pe pacient. Cinci ani mai târziu, când a fost retras, tratamentul cu o singură doză a fost administrat la un total de 31 de pacienți.
În prezent, cel mai scump medicament din lume este terapia genetica Zolgensma, a companiei Novartis, care tratează copiii cu vârsta de 2 ani cu SMA. Se vinde pentru 2.125 milioane dolari pentru un singur tratament.
“Suma percepută pentru unele dintre aceste terapii genice a fost deja controversată”, a spus Bols. „Acum că intrăm într-o recesiune și guvernele cheltuiesc trilioane pentru susținerea economiei, pot prevedea că discuțiile legate de prețuri vor deveni și mai acrimonioase.”
Material preluat integral si tradus de pe www.angioedemanews.com.
