Comisia Europeană a emis aprobarea condiționată pentru Zolgensma (onasemnogene abeparvovec), prima terapie genică pentru tratamentul atrofiei musculare spinale (AMS). Zolgensma este indicată pacienților cu mutație bialelică la nivelul genei SMN1 și cu diagnostic clinic de AMS de tip 1 sau până la 3 copii ale genei SMN2. Aprobarea include pacienți pediatrici care au până la 21 de kilograme.
Compania producătoare, AveXis (care din 2018 face parte din grupul Novartis) a activat, odată cu aprobarea în UE, programul „Day One”, care stabilește un sistem de plată care să permită accesul timpuriu al pacienților la tratament și să se adapteze ulterior mecanismelor de rambursare specifice fiecărei țări.
În mai 2019, Zolgensma a fost aprobată de FDA pentru tratamentul pacienților pediatrici cu vârste mai mici de 2 ani, cu mutații bialelice ale genei SMN1, devenind cel mai scump tratament din lume, estimat la un preț de 2,1 milioane de dolari pentru un pacient. În martie, tratamentul a fost aprobat și în Japonia, la un preț de 1,5 milioane de dolari.
Materialul integral pe www.raportuldegarda.ro.
