O terapie experimentală cu alfa olipudaza, dezvoltată pentru o boală rară numită deficit de sfingomielinază acidă (ASMD), a înregistrat rezultate promițătoare în studiile clinice.

Deficitul de sfingomielinază acidă (ASMD) este o boală rară, progresivă și cu potențial de a pune viața în pericol, pentru care nu există tratamente aprobate.

Alfa olipudaza este o sfingomielinază acidă umană recombinantă experimentală. Terapia a fost testată în două studii clinice separate care evaluează alfa olipudaza în tratamentul ASMD la pacienții adulți și la pacienții copii și adolescenți.

Alfa olipudaza este prima și singura terapie de substituție enzimatică experimentală aflată în stadiu avansat de dezvoltare, pentru tratamentul ASMD. În prezent nu există tratamente aprobate pentru ASMD.

„Aceste rezultate semnificative ale alfa olipudazei marchează un progres științific major pentru ASMD și un important pas înainte în asigurarea unei posibile terapii pacienților adulți și copii și adolescenți care, în prezent, nu au opțiuni de tratament aprobate pentru această boală devastatoare,” a declarat John Reed, medic și doctor în științe medicale, director general al departamentului de cercetare și dezvoltare al companiei Sanofi.

 

Materialul integral pe www.360medical.ro.