Se estimează că 20.000 de persoane din S.U.A. suferă de hemofilie cu tulburări de sângerare moștenite și mai mult de 60% au hemofilie moderată sau severă care necesită tratament pe tot parcursul vieții cu medicamente adecvate și factori de coagulare.

În anii 1960, speranța medie de viață pentru un pacient cu hemofilie a fost de aproximativ 12 ani. În prezent, persoanele diagnosticate cu hemofilie au o speranță de viață normală. Vestea proastă este că gestionarea cu succes a hemofiliei este asociată cu o varietate de costuri directe și indirecte, vizite la clinici de specialitate, venituri mici din lipsa locurilor de muncă, spitalizări, teste de laborator.

„Toate terapiile pentru hemofilie A și hemofilie B, indiferent dacă este înlocuitor de factori sau mai nou anticorp bispecific emicizumab, costă câteva sute de mii de dolari pe an. Pentru un pacient adult, costul este undeva între 300.000 și 500.000 $ pe an.”, a declarat Stacy E. Croteau, hematolog pediatru și cercetător clinic la Dana-Farber, Centrul pentru Tulburări de Sânge și Cancer pentru copii din Boston.

Prețurile pentru aceste terapii au crescut constant de-a lungul anilor. Deoarece terapiile cu potențial curative pentru hemofilie A și B sunt puse la dispoziție pentru a intra pe piață, nu există un semn de scădere a prețurilor.

Publicația ASH Clinical News a discutat cu specialiștii în hemofilie și administratorii centrului de tratament pentru hemofilie despre cauzele prețurilor neobișnuit de mari pentru tratamentul acestei boli.

 

Tratamente și costuri

În momentul de față, factorii de coagulare sunt utilizați probabil mai mult decât oricare altă terapie pentru persoanele cu hemofilie care necesită tratament. Costul major al îngrijirii pentru acești pacienți este factorul în sine.

Prețul de vânzare pentru Advate, factor antihemofilic recombinant de a treia generație pentru hemofilie A cu un timp de înjumătățire plasmatică standard de 12 până la 14 ore, aprobat de FDA în 2003 costă de 20.630,5 dolari, iar un antihemofilic de a patra generație cu factorul de înjumătățire mai lung (~ 20 ore) aprobat în 2014, are un preț similar.

Costurile diferă mult în funcție de acoperirea de asigurare a pacientului și de capacitatea de a accesa programe de asistență finanțate de stat.

Cel mai recent medicament în tratarea hemofiliei A, este aprobarea emicizumab, un anticorp bispecific, care imită activitatea factorului VIII activat (FVIII). Agentul a fost aprobat inițial în noiembrie 2017 pentru pacienții cu hemofilie A și inhibitori, iar ulterior s-a extins pentru a include pacienți fără inhibitori.

Emicizumab funcționează prin înlocuirea funcției de co-factor a FVIII activat prin legarea factorului activ IXa (FIXa) și a factorului X (FX) pe suprafața trombocitelor. Costul de achiziție cu ridicata al emicizumab este de peste 482.000 dolari pe an, cu o posibilă scădere a prețului în anii următori.

Deoarece este administrat subcutanat, tratamentul cu emicizumab permite pacitenților să evite perfuziile intravenoase. Timpul de înjumătățire plasmatică este estimat la 28 de zile, mult mai mult decât cel al produselor FVIII obținute în plasmă sau recombinate standard, ale căror înjumătățiri sunt măsurate în ore. Pentru a menține nivelul factorilor de protecție, pacienții care utilizează aceste produse standard pot necesita perfuzii de 2 sau 3 ori pe săptămână.

„Toate terapiile pentru hemofilie A și hemofilie B, indiferent dacă este terapie cu înlocuitor de factori sau mai nou anticorp bispecific emicizumab, costă câteva sute de mii de dolari pe an”, spune Stacy E. Croteau.

Din păcate, desi s-au dezvoltat și evoluat aceste noi terapii de substituție a factorilor, costurile tratamentelor au rămas ridicate.

„În ultimii ani, o serie de produse de înjumătățire prelungită au fost aprobate de FDA. Aceste molecule recombinate FVIII sau FIX au fost concepute pentru a prelungi timpul de înjumătățire, care, fără modificări, este de obicei aproximativ 12 ore pentru FVIII și 24 ore pentru FIX”, a menționat dr. Bauer.

Nu se poate nega faptul că hemofilia este o boală ce necesită un tratament scump, care afectează un număr relativ mic de persoane. Este important să se găsesească căi pentru reducerea costurilor, dar nu se pot pierde din vedere potențialele consecințe ale acestor scăderi.

De luat în considerare este și faptul că majoritatea companiilor farmaceutice profită din vânzarea medicamentelor destinate pentru tratarea aceastei boli rare și folosesc aceste venituri pentru dezvoltarea viitoarelor tratamente pentru hemofilie.

 

Articol preluat și tradus din ASHClinicalNews.org