Un studiu de ultima ora finantat de compania Novo Nordisk, aflat in stadiul recrutarii de pacienti, cauta sa demonstreze modul in care hemofilia poate afecta dezvoltarea, gandirea si comportamentul creierului la copiii si adultii tineri.
Un precursor al acestui tip de cercetare poate fi gasit in studiile efectuate la sfarsitul anilor ’80 si inceputul anilor ’90. Aceste studii s-au focusat asupra dezvoltarii creierului, in mare parte in privinta hemofiliei si HIV, dintre care ultimul a avut efecte mari asupra comunitatii de hemofilie la acea vreme.
Un exemplu in acest sens a fost studiul de crestere si dezvoltare a hemofiliei (HGDS), un studiu observational de patru ani, conceput pentru a afla mai multe despre impactul hemofiliei si HIV asupra dezvoltarii creierului. Studiul a inclus 333 copii de sex masculin si adolescenti cu hemofilie moderata pana la hemofilie severa.
Rezultatele HGDS au sugerat ca hemofilia a fost asociata cu o disfunctie cerebrala substantiala, reflectata in dificultati legate de coordonare si functiile motorii, inteligenta medie, abilitati de adaptare, plus probleme comportamentale si emotionale. Autorii studiului au descoperit o asociere intre abilitatile de performanta, limbaj, inteligenta si memoria non-verbala la persoanele cu HIV.
Zeci de ani de cercetari au aratat o serie de descoperiri terapeutice si avansari in practica clinica, mai ales stabilirea profilaxiei cu terapia de inlocuire a factorului ca tratament optim pentru pacientii cu hemofilie.
Studiul initiat de Novo Nordisk este conceput pentru a realiza daca aceste progrese terapeutice au dus la rezultate mai bune legate de functia creierului.
Studiul Evolutia Tratamentului Hemofiliei asupra Neurodezvoltarii, Inteligentei si a Functiilor Cognitive (eTHINK) vizeaza sa recruteze aproximativ 510 pacienti din centrele de tratament ale hemofiliei din SUA. Participantii la studiu vor include baieti si adulti tineri (intre 1 si 21 de ani) cu hemofilie A și B, pe diferite niveluri de severitate si regimuri de terapie.
Echipa de cercetatori va efectua o examinare complexa a functiei creierului participantilor, incluzand o evaluare a inteligentei, a comportamentului emotional, a comportamentului adaptativ, a functiei executive si a vitezei de atentie si procesare. Evaluarile vor fi realizate in principal prin teste standardizate si chestionare completate de pacienti sau ingrijitorii lor.
“Acest studiu va oferi o evaluare a functiei creierului pe intregul spectru al gravitatii hemofiliei si ar putea indica factorii de risc pentru copiii cu hemofilie”, sustin autorii cercetarii.
Un material preluat și tradus de pe Hemophilia.org
